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美国FDA授予MB-102治疗急性髓性白血病的孤儿药资格

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发表于 2019-7-29 09:50:56 | 只看该作者 回帖奖励 |倒序浏览 |阅读模式
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

MB-102(CD123 CAR T)是一种CAR T细胞疗法,对患者T细胞进行工程化以识别和消除表达CD123的肿瘤。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞,包括急性髓性白血病(AML)、B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)、毛细胞白血病(HCL)、BPDCN、慢性髓细胞白血病(CML)和霍奇金淋巴瘤(HL)。

AML是一种骨髓系血细胞的癌症,其主要特征是异常白细胞快速生长,这些白细胞在骨髓中积聚并干扰正常血细胞的产生。由于AML中CD123的高水平表达,CD123是T细胞过继免疫治疗的一个非常有吸引力的靶点。

Mustang Bio公司管线资产

在首个人体临床试验City of Hope(NCT02159495)中,MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出完全缓解,并且不存在剂量限制性毒性。目前,该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。

Mustang Bio公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman表示:“我们很高兴MB-102在两种适应症AML和BPDCN中均被授予了孤儿药物资格。AML最常见于老年人群,这些患者中的许多人由于其他健康状况不得不放弃化疗。MB-102有可能成为这些患者和其他患者的一种重要的新疗法,并有可能解决多个高度未满足医疗需求的领域。我们希望在未来几个月内对AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者进行多中心I/II期临床试验。”

原文出处:Mustang Bio Receives Orphan Drug Designation for MB-102 (CD123 CAR T) for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia

原标题:白血病CAR-T细胞疗法!美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格!
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