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再获FDA突破性疗法认定 创新疗法显著改善特定肝病患者瘙痒症状

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发表于 2019-10-29 20:33:18 | 只看该作者 回帖奖励 |倒序浏览 |阅读模式
今日,Mirum Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定,用于治疗1岁及以上Alagille综合症(ALGS)儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中,显著降低了患者的血清胆汁酸(sBA)水平,并改善患者的瘙痒症状。此前,FDA已授予maralixibat突破性疗法认定,用于治疗2型进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者。

ALGS是一种使人衰弱的罕见遗传疾病,主要侵袭儿童患者。该疾病患者的胆管先天性发育不良,导致胆汁在肝脏内积累,阻止肝脏正常工作,进而导致进行性肝病发生。ALGS可累及肝脏,心脏,肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征,也是所有慢性肝病中最严重的瘙痒症,在3岁左右的患者中最为常见。ALGS严重影响患者的生活,具有高度未被满足的治疗需求。

Maralixibat是一种口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂。ASBT存在于小肠内,它介导肠内胆汁酸的吸收,并帮助其循环回肝脏。Maralixibat可以使更多的胆汁酸随粪便排出,防止过量胆汁酸积累,控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。目前,maralixibat正在临床试验中治疗ALGS和PFIC。

▲Maralixibat的工作机理示意图(图片来源:参考资料[2])

该疗法的认定是基于一项名为ICONIC的双盲,含安慰剂对照组的2b期临床试验数据。该试验结果显示,与安慰剂相比,接受maralixibat治疗的ALGS儿童患者的sBA水平较基线时显著下降。此外,患者的瘙痒(ItchRO)评分,瘙痒划伤指数(CSS)等指标也得到了改善。

▲Maralixibat显著改善患者的sBA(图片来源:参考资料[2])

我们期待突破性疗法认定能够进一步加快这款创新疗法的开发,早日将它带到患者身边。
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